Un patient aveugle a retrouvé la vue à la suite d’une thérapie génique expérimentale. D’après une étude menée par l’école de médecine de l’université de Pennsylvanie, une seule injection lui a redonné l’usage de ses yeux pendant plus d’un an, rapportait Science Daily le 1er avril.
Le traitement est capable d’inverser une mutation spécifique liée à l’amaurose congénitale de Leber, une maladie oculaire qui provoque la cécité tôt dans la vie. Pour cela, les médecins injectent le traitement directement dans l’œil du patient. Les molécules d’ARN utilisées peuvent alors infiltrer les cellules visées et agir dessus.
Les chercheur.euse.s à l’origine de ce traitement ont découvert ses effets à long terme en grande partie par accident. Ils ont d’abord testé cette thérapie génique en 2019, dans une expérience où des patients recevaient des injections tous les trois mois. Ces essais ont provoqué une amélioration continue de leur vue parce que l’ARN était réapprovisionné à plusieurs reprises. Mais un des participants n’a reçu que l’injection initiale, car il craignait des effets secondaires.
Comme les autres patients, il a atteint un pic de rétablissement deux mois après l’injection. Chez lui, les effets positifs ont duré plus de 15 mois – des tendances à long terme qui n’étaient pas observées chez les autres patients. Un résultat inattendu mais très prometteur.
Source : Science Daily
