Pour la première fois, l’outil d’édition génétique CRISPR a été utilisé sur un être humain. Des chercheurs de l’université Oregon Health & Science s’en sont servis pour tenter de redonner la vue à un patient atteint d’une maladie génétique rare, qui provoque une cécité précoce, indiquait Associated Press le 4 mars.
L’équipe de recherche a introduit trois gouttelettes de liquide, contenant une séquence ADN modifiée par CRISPR, directement dans le globe oculaire du patient afin de combattre l’amaurose congénitale de Leber, une maladie génétique qui rend les enfants aveugles dès leur plus jeune âge. Avec cette « paire de ciseaux génétique », leur objectif était de supprimer le gène défectueux qui, dans le cas de cette affection, ne peut être remplacé car il est trop grand.
« Nous avons littéralement le potentiel de rendre la vue à des personnes qui sont aveugles. Nous pensons que cela pourrait ouvrir la voie à un nouvel ensemble de médicaments pour pénétrer et changer votre ADN », a déclaré Charles Albright, directeur scientifique d’Editas Medicine, l’une des sociétés qui ont aidé à développer le traitement.
Les résultats de cette première opération seront connus dans le mois à venir. S’ils sont positifs, les chercheurs prévoient d’opérer 18 nouveaux patients atteints de la maladie.
Source : AP
